血液内科举办CAR-T细胞成功治疗难治复发性骨髓瘤1周年医患座谈会

在鲜花烂漫充满温馨氛围中2017年3月30日，血液内科会议室坐满了多发性骨髓瘤的患者和他们的主管医生，所有的患者面孔上都洋溢着幸福的微笑。这是首批参与CAR-T细胞治疗的难治复发性骨髓瘤患者，在一年以前，他们还在为多发性骨髓瘤四处奔走求医，或为高昂的治疗费用一筹莫展，或为承受着巨大的痛苦感到生命走到了尽头，人生晦暗无光充满了绝望……每例患者都有自己的一段心酸故事，这些故事背后往往是整个家庭的一场灾难，而今天我们所要分享的，是这些故事之后，重新开启新的希望，不懈努力争取就有可能实现新的人生篇章的故事。

这场座谈会首先由血液科带头人、老前辈张王刚主任介绍了目前CAR-T细胞治疗难治复发骨髓瘤的概况，赵万红副主任详细介绍了骨髓瘤治疗的背景和原理并汇报了目前我科CAR-T细胞治疗难治复发性骨髓瘤现状，何爱丽主任进行总结和展望。座谈会更重要的部分是和我们治疗的患者进行亲切交流，参与交流的患者有血液科第一例CAR-T细胞成功的患者张女士，浆细胞白血病患者郑女士，经历了CRS反应(细胞炎性反应综合症)考验的张先生等，包括正在病区接受CAR-T细胞治疗的以及拟行CAR-T治疗的患者及家属们，大家讨论的既亲切热烈又充满感激和感恩之情。

多发性骨髓瘤是一种不能治愈的恶性血液系统肿瘤，随着人口老龄化，发病率逐年增高，近20年来新药层出不穷，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，伴随自体移植及辅助药物的进展，骨髓瘤患者的中位生存期从3年延长至6年。但是对沙利度胺/雷利度胺和硼替佐米双药耐药的患者，其中位总生存期仅有9个月。且不论一些药物高昂的费用，尽管有上述治疗的进展，多数患者仍不可避免的复发，现有治疗出现耐药。1年多来，血液内科致力于针对难治复发多发性骨髓瘤CAR-T细胞治疗的努力，CAR-T细胞治疗是一种突破性的新型肿瘤治疗技术，骨髓瘤的CAR-T技术原理是将能识别骨髓瘤成熟抗原BCMA的胞内部分在体外偶联，通过基因转导的方法转染患者的T细胞，使其表达嵌合抗原受体(CAR)，使患者的T细胞成为肿瘤特异性的CAR-T细胞，靶向杀灭肿瘤细胞。目前国际上多家肿瘤治疗中心正在开展大量的临床实验，治疗手段日臻成熟。而交大二附院血液内科与南京传奇生物公司合作的CAR-T细胞治疗难治复发性骨髓瘤临床观察项目，目前在国际上已有文献报道中，取得的效果令人惊喜，处于国际领先地位。同时在国内，也是首家在难治复发多发性骨髓瘤中取得长期缓解的单位。2017年1月15日，全国人大副委员长，农工民主党主席，血液学著名专家陈竺院士专程带领考察团来我院对CAR-T细胞治疗难治复发多发性骨髓瘤情况进行考察，并赞叹“传奇的公司，传奇的医院”！表示我科无论从疗效、安全性、副作用的控制上作出的努力令人敬佩，取得的效果令人惊喜，并寄语希继续不断完善，提高疗效，改善安全性，让CAR-T治疗可以造福更多的患者。

第一例张女士在确诊为多发性骨髓瘤以后，由于家庭非常困难经济原因无法承担一线方案硼替佐米的联合化疗，仅能选用普通的VAD为基础的化疗。但是疗效有限，患者的治疗上由于经济困难也是非常拖沓未能按医嘱规律治疗，数次产生放弃的念头。每每拖延至重度贫血、肿瘤负荷极高、生化等抽血检查的血清均呈胶冻状、自发性骨折等情况才来就诊要求缓解症状。在我们开启CAR-T细胞治疗临床实验以后，张女士自愿作为第一例入组治疗的患者，经过了一个周期共3次细胞的输注，仅仅出现轻微的发热反应，患者的血象逐渐上升，免疫球蛋白逐步下降恢复，骨质破坏逐步愈合。一年过去了，现在患者张女士的血常规，免疫球蛋白均恢复正常，面色红润，精神奕奕，不仅恢复了正常的生活质量，还能带着自己的孙子享受承欢膝下的幸福快乐，人生又充满了新希望。

这首批患者能有机会参与尝试是幸运的，但也是敢于承担风险，甘于奉献的体现。通过更多经验的积累，可以制定我们中国多发性骨髓瘤CAR-T治疗的宝贵临床经验，这些患者们也是我们最可亲和最有勇气的人，看到他们疾病的康复，是在“国际医师节”这个特殊的日子里，给我们所有医生们最好的礼物。